Porta la firma di è Paolo Fiorina, medico ricercatore bergamasco, quella che potrebbe essere la svolta nella cura del diabete congenito di tipo 1. Lo studio del Centro di ricerca pediatrica Romeo ed Enrica Invernizzi dell’università Statale di Milano, di cui Fiorina è direttore, effettuato in collaborazione con il Boston Children’s Hospital e la Harvard Medical School, ha curato il diabete di tipo 1 in una cavia.
Attraverso cellule staminali geneticamente corrette i ricercatori sono riusciti infatti a curare la forma giovanile della malattia del sangue dolce (diabete di tipo 1), che in Italia colpisce secondo le stime almeno 80 mila persone. Lo studio di terapia genica, una prima mondiale, è pubblicato su ‘Science Translational Medicine‘. L’esperimento è stato condotto con successo su una cavia. Tecnicamente: gli animali diabetici sono stati trattati con un’infusione di staminali ematopoietiche ingegnerizzate, geneticamente modificate per aumentare la sintesi di una proteina chiamata PD-L1, che gli stessi ricercatori hanno dimostrato essere carente nelle staminali ematopoietiche dei pazienti con diabete 1. Un deficit che facilita l’attivazione del sistema immunitario, aiutandolo nell’auto-aggressione contro le cellule beta del pancreas che fabbricano insulina. Utilizzando un virus vettore come ‘navicella’, il team ha introdotto nelle staminali ematopoietiche murine la versione sana del gene che codifica per PD-L1. Quindi le hanno reimmesse in circolo nei roditori. Ora serviranno ulteriori studi per definire la durata degli effetti della nuova terapia cellulare e la frequenza di somministrazione del trattamento. Ma la tecnica ha speranza anche nell’uomo? Per Paolo Fiorina è d’obbligo “un cauto ottimismo”, tuttavia “le premesse ci sono tutte”: i ricercatori hanno infatti già verificato la validità della metodica anche ex vivo su un modello umano di diabete 1, usando staminali ematopoietiche ‘gm’ umane. Non solo. Lo stesso risultato ottenuto correggendo geneticamente le cellule si potrebbe avere anche trattandole con un cocktail di tre farmaci per ripristinare la produzione di PD-L1: interferone beta, interferone gamma e acido polinosinico-policitidilico. L’équipe di Fiorina, insieme agli scienziati dell’azienda Fate Therapeutics di San Diego, in California, sta lavorando per ottimizzare il mix farmacologico capace ‘curare’ le staminali ematopoietiche dei malati di diabete. Mentre sono già in corso contatti con l’agenzia regolatoria Usa Fda per avere l’ok a un trial clinico contro il diabete di tipo 1: “La speranza è di condurlo qui a Milano” al Fatebenefratelli-Sacco-Buzzi-Melloni, auspica lo studioso bergamasco.
